产品名称：ALC-0315
CAS：2036272-55-4
===本文由齐岳生物小编HLL整理编辑===
ALC-0315 作为核酸递送的辅助脂质，核心应用聚焦于脂质纳米粒（LNP）配方优化，是 mRNA 疫苗、核酸药物体内递送的关键成分。在 mRNA 疫苗领域，已成功应用于辉瑞 / BioNTech 等新冠疫苗的 LNP 配方中，与阳离子脂质（如 Dlin-MC3-DMA）、胆固醇、PEG 化脂质复配，通过调节 LNP 的膜结构稳定性与流动性，提升 mRNA 的包封效率与体内递送效率 —— 其环己烷结构增强 LNP 的结构稳定性，减少 mRNA 在血液循环中的渗漏，羟基丁基的弱亲水性提升 LNP 的生物相容性，降低免疫原性，同时优化膜融合能力，促进 mRNA 在抗原呈递细胞内的释放，激发高效免疫应答。
在核酸药物体内治疗中，适用于 siRNA、miRNA 等基因治疗药物的递送。针对肿瘤、罕见病等疾病，ALC-0315 参与构建的 LNP 载体可通过 EPR 效应或靶向修饰富集于病变部位，其辅助脂质功能可增强 LNP 对核酸的保护作用，避免核酸被核酸酶降解，同时促进内涵体逃逸，提升核酸药物的胞内递送效率，降低脱靶毒性；在肝脏相关疾病治疗中，LNP 可特异性富集于肝脏，ALC-0315 的结构优化有助于提升肝脏细胞对核酸药物的摄取效率，实现高效基因沉默或表达。
在其他核酸递送场景中，可用于体外细胞转染试剂的优化，通过与阳离子脂质复配，提升体外细胞对核酸的转染效率，同时降低脂质的细胞毒性，适用于实验室基因功能研究、细胞治疗相关的体外基因修饰等；此外，还可用于核酸探针的递送，辅助构建体内核酸检测系统，通过 LNP 载体将核酸探针递送到靶组织，实现对特定基因的原位检测，为疾病诊断提供工具。
小编：HLL 2025年12月5日
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